Генная терапия демонстрирует пользу собакам с миксоматозным заболеванием митрального клапана
21.05.2023
В пилотном исследовании кавалер-кинг-чарльз-спаниелей (CKC) с MMVD была продемонстрирована задержка прогрессирования заболевания. Исследование также показало, что RJB-01 в сочетании с пимобенданом (Vetmedin; Берингер Ингельхайм) для лечения MMVD у собак помог уменьшить увеличение сердца у исследуемых собак, согласно Rejuvenate Bio.
MMVD, распространенное заболевание у собак, в конечном итоге приводит к застойной сердечной недостаточности. По данным Rejuvenate Bio, из всех собак, страдающих MMVD, у CKC-спаниелей один из самых высоких показателей заболеваемости в породе, приближающийся к 80%.
“Заболевание митрального клапана часто приводит к летальному исходу для собак на поздней стадии, при отсутствии современных методов лечения, которые могли бы обеспечить излечение”, - сказал Ноа Дэвидсон, доктор философии, главный научный сотрудник Rejuvenate Bio, в пресс-релизе организации. “В настоящее время стандартом лечения является [пимобендан] в сочетании с ингибиторами АПФ, но это лечит только симптомы и не устраняет основное заболевание”.
RJB-01, экспрессирует гены FGF21 и sTGFβR2 с помощью аденоассоциированной системы доставки вируса для усиления регуляции FGF21 и снижения регуляции TGFβ1 для лечения сердечной недостаточности. Эта терапия была назначена 17 собакам, у которых в течение 3 лет сохранялась устойчивая экспрессия и биоактивность генов с благоприятным профилем безопасности. За исследуемыми собаками ежечасно наблюдали во время введения препарата RJB-01. Четыре CKC-спаниеля находились на терапии более 2 лет без каких-либо проблем.
У двенадцати CKC-спаниелей, которым вводили RJB-01 и пимобендан, лучший в своем классе препарат для лечения собак с застойной сердечной недостаточностью, наблюдалась задержка в прогрессировании более чем на 1,5 года по сравнению с зарегистрированным временем до прогрессирования у всех пород, получавших стандартное лечение, согласно пресс-релизу. При сравнении с историческим контролем, получавшим только пимобендан у всех пород, у CKC-спаниелей, получавших RJB-01 и пимобендан, наблюдалось увеличение времени до прогрессирования ~ на 600 дней и более чем на 800 по сравнению с плацебо.
У собак с MMVD часто наблюдается увеличение левого предсердия их сердца из-за повреждения, вызванного неисправностью митрального клапана. Пимобендан ограничивал увеличение размеров сердца до 0,8 единиц в течение 28 месяцев. Согласно пресс-релизу, RJB-01 с пимобенданом смог уменьшить размер левого предсердия на 0,3 за аналогичный период времени, при этом у некоторых собак, включенных в исследование, болезнь вернулась к более ранней стадии.
Дэвидсон отметил, что сотрудники Rejuvenate Bio с нетерпением ждут первоначальных результатов пилотного исследования и готовы поделиться ими на ASGCT 2023. “Мы будем продолжать предоставлять обновления по мере продвижения исследования”, - сказал Дэвидсон.
Источник: www.dvm360.com
Veterinary Digest
MMVD, распространенное заболевание у собак, в конечном итоге приводит к застойной сердечной недостаточности. По данным Rejuvenate Bio, из всех собак, страдающих MMVD, у CKC-спаниелей один из самых высоких показателей заболеваемости в породе, приближающийся к 80%.
“Заболевание митрального клапана часто приводит к летальному исходу для собак на поздней стадии, при отсутствии современных методов лечения, которые могли бы обеспечить излечение”, - сказал Ноа Дэвидсон, доктор философии, главный научный сотрудник Rejuvenate Bio, в пресс-релизе организации. “В настоящее время стандартом лечения является [пимобендан] в сочетании с ингибиторами АПФ, но это лечит только симптомы и не устраняет основное заболевание”.
RJB-01, экспрессирует гены FGF21 и sTGFβR2 с помощью аденоассоциированной системы доставки вируса для усиления регуляции FGF21 и снижения регуляции TGFβ1 для лечения сердечной недостаточности. Эта терапия была назначена 17 собакам, у которых в течение 3 лет сохранялась устойчивая экспрессия и биоактивность генов с благоприятным профилем безопасности. За исследуемыми собаками ежечасно наблюдали во время введения препарата RJB-01. Четыре CKC-спаниеля находились на терапии более 2 лет без каких-либо проблем.
У двенадцати CKC-спаниелей, которым вводили RJB-01 и пимобендан, лучший в своем классе препарат для лечения собак с застойной сердечной недостаточностью, наблюдалась задержка в прогрессировании более чем на 1,5 года по сравнению с зарегистрированным временем до прогрессирования у всех пород, получавших стандартное лечение, согласно пресс-релизу. При сравнении с историческим контролем, получавшим только пимобендан у всех пород, у CKC-спаниелей, получавших RJB-01 и пимобендан, наблюдалось увеличение времени до прогрессирования ~ на 600 дней и более чем на 800 по сравнению с плацебо.
У собак с MMVD часто наблюдается увеличение левого предсердия их сердца из-за повреждения, вызванного неисправностью митрального клапана. Пимобендан ограничивал увеличение размеров сердца до 0,8 единиц в течение 28 месяцев. Согласно пресс-релизу, RJB-01 с пимобенданом смог уменьшить размер левого предсердия на 0,3 за аналогичный период времени, при этом у некоторых собак, включенных в исследование, болезнь вернулась к более ранней стадии.
Дэвидсон отметил, что сотрудники Rejuvenate Bio с нетерпением ждут первоначальных результатов пилотного исследования и готовы поделиться ими на ASGCT 2023. “Мы будем продолжать предоставлять обновления по мере продвижения исследования”, - сказал Дэвидсон.
Источник: www.dvm360.com
Veterinary Digest
